罕见疾病（Rare Disease）是一种不常见，难以诊断，难以找到药物并且具有复杂治疗的疾病。该病的严重程度极大地影响了患者及其家人的生活，其中50％是年轻的。这可能是从出生开始的。罕见疾病会影响生活质量。而且，例如，如果一个家庭有一个患罕见病的幼儿，社会的质量也必须得到照顾。父亲或母亲需要离开工作岗位来照料孩子。造成劳动力流失 并影响到家庭，社区和经济部门 而病人本人 如果没有正确诊断和治疗 这将浪费时间和成本，超出必要的范围。并有残疾或死亡的机会 但是如果正确的诊断和治疗是及时的 或获得治疗权将使患者能够继续过上高质量的生活，并使家庭和国家受益。
医学博士Duangrudee Wattana Sirichaikun博士。拉马蒂博迪医院医学院 玛希顿大学 遗传医学网络总裁 泰国遗传学会 透露，“ NHSO将 ‘罕见疾病‘定义 为全国 只有不到10,000人患有可能导致残疾或过早死亡的慢性疾病。筛查，诊断和治疗需要先进的技术和专业知识，价格昂贵，并且可能需要持续使用药物。包括在其一生中都要照顾病人 造成很高的成本 它对国家的整个经济产生了巨大的影响。并为患者，家庭和社会带来福利
全球罕见病患者运动 它始于2007年，泰国于2011年首次举行，今年是第11届，今年的国际座右铭是“ 稀有是多”，“稀有是强”，“稀有是骄傲”， 以反映稀有疾病的多样性。结合起来的话 很多病人 这是一个公共卫生问题，应该由政府系统地管理 患者自己需要了解自己的疾病，以便最好地照顾自己并能够作为支持小组一起工作。并帮助收集要提交给政府和各个部门的信息 这将导致制定适当的患者护理政策。最后 骄傲病人敢于充满希望的地方 互相鼓励 这是建设共享，痛苦，平均，幸福共存的社会的一部分
泰国的罕见病专家仍然很少。找不到治愈方法 该药物未进口到该国。延误药物注册不会受到激励，有些药物价格昂贵。这些药物大多数都未列入《国家主要药物和治疗权目录》，也没有新生儿筛查测试。也称为新生儿筛查
过去，患有罕见疾病的人被延迟诊断。直到死亡或严重的脑部疾病 适用于可改善生活质量的罕见疾病，例如充血性心脏病。氨气充血 LSD遗传病 脂肪酸和氨基酸分解紊乱 兄弟病–威利氏综合症肌萎缩性疾病某些疾病，MSNBC等。某些疾病可以用牛奶，维生素或医学专科治疗。新的药物替代酶药物可以帮助基因更好地发挥作用。肝脏移植后某些疾病可以治愈。或干细胞移植，基因治疗等
泰国罕见病基金会主席Priya Singnarula 说： “从11年开始，这是一个成功的步骤。今年，各方为参与这项活动发挥了作用，这让我深受感动。罕有疾病基金会获得了NHSO和公共卫生部的嘉奖。共同举办活动 并每年帮助扩大参与者群体 该活动的主要目标是创造所有部门的协同效应。鼓励网络变得更强大 组建了网络，互相帮助 为罕见疾病创造积极的角度 它创造了机会，并有助于在治疗罕见病和其他常见疾病方面发挥最大作用。它是一个平台，可以帮助所有部门进行头脑风暴，包括各个领域的专家，政策部门，NHSO，公共卫生部，FDA，HITAP。国家预算中的利益相关者 非政府组织和患者团体 参与了头脑风暴，并以系统和可持续的方式为NHSO和相关方制定了护理罕见病患者的建议。”
Cherdchai Nopmaneejamruslert副教授 国家卫生局（NHSO），马希多大学医学院Siriraj医院和罕见病护理服务开发工作组主席 说：“众所周知，公共卫生部已在2019年成立了一个疾病护理服务开发工作组。 。共有24种疑难疾病，提供了支持并支付了治疗费用。自2563年8月以来，这将覆盖6个方面：1 。 罕见病2的定义。 从出发地到目的地的服务。由于行程被处理，制药和医疗3的管理。 该国的数据库管理系统。症状和遗传学之间的数据链接为我们提供了对将来进行研究很重要的信息4 ， 该政策旨在提供5。。 教育，科研和6的系统， 财务。工作组致力于提供各种手段 为了让稀有疾病获得更多服务”
国家卫生安全局（NHSO）秘书长Sakchai Kanjanawattana博士 补充说 “据我所知，我有机会与罕见病密切合作。我必须承认，贫困的发展已经到了11年。今天不容易 这需要医疗团队和相关网络的大量支持才能推动。各方必须共同努力，继续为患者提供帮助，主要的是管理方法。包括费用问题 因此必须尝试以服务包的形式来思考 它将帮助多种疾病。可以使用服务和医疗服务 对于区域的水平 卫生部可发挥重要作用。从社区医院开始 省级医院在本组中寻找患者 这是必须进行的新型管理。无需转发 但是可以直接同步 这是大学部门的合作 与社区领域 这很重要 是公共部门 从建立网络基础中的分组示例可以看出这一点。一直致力于小组 并推动NHSO改变政策事宜 是使泰国人民的生活质量得到改善的一部分 使该项目成为有效的成就 并有权使用各种权利制度进行治疗 帮助减少泰国社会中的不平等 也包括学术发展”
医学院Tippayawimol Timarun助理教授 拉马蒂博迪医院 玛希顿大学 在讨论过去注册或数据注册的重要性时，我们从手头没有任何信息的情况中学到了东西。几乎可以肯定会错过机会，让我们的患者重返治疗I型肌无力的药物的2 – 3年。与专家老师联系 想要让泰国患者可以使用药物 没有成本 但是要回答三个问题：1. a 。 该国的案件数量也是如此。起初我们没有手头的信息 决心帮助患者 这位老师叫了很多医院的老师，所以他获得了信息。2 。 那里还有多少可步行患者？您需要查看历史记录才能获取信息的洞察力是什么 而今天，我已经回答了这个问题3 。 改变遗传密码，其中一个特定的药物会影响一些人。远远超过可以得到的 并且仍然需要更多测试 最后，老师确实为泰国患者提供了使用该药物的途径。这个事件，如果回去的话 如果我们进行了注册，那将非常容易。手头有信息，请问我们能回答什么，如果这机会有十种疾病，仅凭决心是不够的 应该有一个可以帮助收集信息的系统。
注册罕见病的患者信息 很重要 由于本病是6000周非常罕见的 – 8000每年的疾病，这种疾病可能具有相同的或不同的。可能会遇到不同省份的患者 几年可能不见面。如果没有收集数据 我们不会对这种疾病有所了解，因为它们在不同的地方。知识是无法诞生的。将更多地考虑药物开发或推动国家协助获得治疗权 无信息 所以很难 因此，患者数据和洞察力非常有价值。另一个角度是患者俱乐部的聚集。以关怀，互相帮助，互相了解，交流经验为目标 最后，可以获得其他知识。
登记的目的是用于任何带有四个可以采取数据的优势，使用1主要群体。 本组2例。 临床医生/研究人员3 。 药物/制药公司的发展。4 。 政府的政策或计划。以改善生活质量为目标 例如，在泰国，血友病登记是制定涵盖泰国各地治疗的现行政策的起点。而国际样品具有LSD遗传病登记簿，这是国际上最大的原型。目前有67个国家参加。超过17,000名患者，900个参与性医疗机构和1200个专业医师合作。人民，这些事情不可能发生。如果您没有网站 数字频道 或平台 这样就可以彼此连接 来自药品制造商 自1990年以来收集了30多年的数据，显示了对当前的持久精神和承诺。从收集的17,000人的信息中可以获得知识。一项实际上指导方针并发表了80期问题的治疗方法，而泰国加入了登记册，在2557年有26位患者参加的患者将看到我们可以看到角和角。导致制定，监测和宣传为一项国家政策
最后，我想介绍泰国罕见病患者登记的下一步。请记住，X轴是要使用称为CDE（通用数据环境）的基本数据收集的数据，这些数据可能已经在泰国注册了这些数据。或者，即使信息不同，也可以将每个用户一起使用。它取决于目的和目标，Y轴是保持可持续性需要多长时间。可以用作患者终生拥有更好生活质量的政策
Boonputipongthanachot先生 LSD遗传病基金会主席 得出结论 因为我有一个患LSD的孩子。它是LSD组中有关疾病的信息和知识的来源。让我们回到十多年前。没有关于这一类疾病的信息。这些事情引起了我的兴趣，并咨询了医学专家。以及重聚患者家庭的想法 作为一个想帮助他的孩子的父亲 包括了解家人，患者等的感受 谁想要依靠并获得有关当局的帮助 现在变成了 LSD遗传病基金会 在过去的12年中，基金会 旨在继续教育人们关于LSD遗传病的知识。无论在WWW网站。 Lsdthailand 。com并每年举行患者小组会议。并与其他组织合作从事公共卫生工作。并将LSD患者的护理和治疗纳入NHSO，公共卫生部等公共卫生体系 食品药品监督管理局，国家主要药品核算委员会等
成功的第一步是 2012年，《国家主要药物清单》考虑将Gocher 1型药物纳入国家主要药物清单。目前已有1型Gocher患者正在接受治疗，共有18例患者成功接受治疗。骨髓移植，来自Gosher成功模型的6个模型。尝试与其他组织合作推进其他疾病 举办罕见病日运动 并共同为罕见病患者奠定了基础 成为各俱乐部患者团体的中心 希望再有一个更大的声音 后来获得了公共卫生部的好评，该公共卫生部于2019年批准了24种罕见疾病进入公共卫生系统，其远景目标是 希望有关机构考虑扩大其他罕见病的治疗权。并把其他稀有药物列入国家主要药物目录
并恳求一群遍布全国的罕见病患者 还是在调查结果之外 一起考虑将罕见疾病纳入NHSO福利计划中。通过罕见病工作组能够识别自己的身份 或为罕见疾病患者奠定基础 用于收集有用的患者信息 并共同参与其他罕见疾病 作为继续治疗和获取药物的政策 同时，他问政府，是否有父母或监护人 无法照顾生病和罕见的儿童 泰国社会是否准备好照顾它？以及如何保重